¡Negocio redondo! La FDA acaba de aprobar un fármaco exclusivo para millonarios; una terápia genética de 3.5M€

La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA), dio luz verde este martes la primera terapia génica que servirá de tratamiento para los adultos que padecen de hemofilia B. Se le considera una aprobación histórica por al menos dos razones. Por un lado, será una cura para esta enfermedad pero su costo es el más alto de cualquier otro medicamento.

Diversos estudios afirman que una de cada 40.000 personas sufre de hemofilia, por eso este medicamento producido por CSL Behring abre una esperanza para quienes tengan como pagar los 3.5 M€. Según el especialista Álvarez Román, ahora los afectados tendrán la oportunidad de alcanzar una calidad de vida semejante a la de la población en general.

La FDA aprueba el fármaco más costoso de la historia

La empresa farmacéutica con sede en Pensilvania anunció que la terapia génica para la hemofilia tendrá un costo de 3.5 M€, lo que la convierte en el tratamiento más costoso de los que existen en la actualidad. Supera a la Zolgensma que es útil en los pacientes que sufren de atrofia muscular espinal, la cual tiene un valor de 1,9 M€, considerado por muchos especialistas como exorbitante. Ahora imagínense lo que dirán de la nueva presentación.

El medicamento más caro del mundo

Los reguladores de EUA aprobaron una terapia desarrollada por el laboratorio Behring para la hemofilia B, una infusión que evita sufrir una grave hemorragia. Solo tiene un inconveniente: cuesta $ 3.5 millones dolares.

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— Enrique Galván Ochoa (@galvanochoa) November 24, 2022

La actual tendencia en cuanto a tratamientos son las terapias génicas, que a grandes rasgos lo que buscan es corregir los problemas que puedan estar en el ADN. Para ello, se transfieren los genes directamente a las células del paciente con el uso de virus. Se piensa con ellas presentar innovaciones en lo relativo a la cura del cáncer al igual que de enfermedades hereditarias que son raras.

El doctor Juan Bueren indica que este es el mejor camino que se puede tomar puesto que enfermedades como la hemofilia se producen debido a un gen que no funciona y solo se corrige sustituyéndolo por uno nuevo. Ya a principios de año en Europa se aprobó el uso de una terapia para la hemofilia A, producida por BioMarin, aunque todavía no ha sido autorizada para su uso en los Estados Unidos.

La aprobación por parte de la FDA llega después que se comprobara que efectivamente reducía los problemas de sangrado, tras realizar pruebas en 60 hombres adultos. El procedimiento se basa en enviar un gen para favorecer la coagulación en el hígado, que es la zona donde se origina la enfermedad. Por ello el Dr. Peter Marks considera que es un avance clave en la generación de terapias innovadoras para el tratamiento de las enfermedades.

Una terapia genética contra la Hemofilia B ¿Por qué es tan caro este tratamiento?

La industria farmacéutica siempre ha tenido sus razones para colocar precios elevados a los medicamentos. En anteriores oportunidades, se ha dicho que las investigaciones llevan una gran inversión aparte que el desarrollo en los laboratorios también implica gastos. En otros casos, el valor está relacionado con las patentes, mediante la cual se obtiene un monopolio absoluto para la producción. En este caso, la falta de competencia elimina las alternativas. De esta forma, quien lo necesite debe buscar los recursos o simplemente no lo utilizará.

Las nuevas terapias génicas son notoriamente costosas y el costo de Hemgenix genera dudas sobre si se adoptará ampliamente.
- Zolgensma de Novartis (Atrofia Muscular Espinal) 2,1 millones de dólares.
- Zynteglo de Bluebird Bio (beta talasemia) 2,8 millones de dólares.

— Miguel Angel Grullon C. (@miguel78910) November 23, 2022

En el caso de la terapia para la Hemofilia B, los fabricantes aseguran que reducirá los costos relacionados con la atención médica. Quienes tienen este padecimiento requieren de infusiones intravenosas para mantener la coagulación. Eso amerita visitas frecuentes a los centros de salud. Al parecer, el nuevo medicamento disminuirá las dosis, aunque todavía no especificaron cuántas serán.

Este padecimiento afecta especialmente a los hombres. Al ocurrir un pequeño corte en el cuerpo o generarse un moretón debido a un golpe la vida puede estar en riesgo. El retraso de la atención médica origina un sangrado permanente que debe detenerse y esa es la razón por la que son necesarias las inyecciones. La nueva terapia contribuye a la disminución de las hemorragias y favorece la coagulación, según la empresa distribuidora.

Las polémicas en torno a los precios de las terapias génicas no son nuevas. El día que se aprobó la Zolgensma muchos protestaron. En ese caso, el doctor Vas Narasimhan comentó que se trataba de una dosis única y que es la cura para un tipo de enfermedad que puede causar la muerte en cualquier momento.

Aunque existen alternativas, se debe contar con miles de euros y aplicar las dosis varias veces por año. El razonamiento es apoyado por el Instituto de Revisión Clínica y Económica, quienes apuntan que al utilizar el medicamento se transforma la vida del paciente y del resto de la familia.

Los ciudadanos comunes se preguntan los factores que se toman en cuenta para colocar el precio a un medicamento que en muchos casos es vital para salvar la vida a muchas de personas y que no tienen la posibilidad de costearse esos tratamientos. En el caso de los Estados Unidos, son las aseguradoras quienes pagan la mayor parte del tratamiento y eso sin duda incrementa los intereses que se les colocan.

Aparte de lo expuesto, el ejecutivo Herman Sánchez sostiene que en la medida que existen menos pacientes, en especial al tratarse de enfermedades raras, los costos se elevan, hasta el punto de ser astronómicos. Las compañías realizan un estudio de los potenciales afectados y de allí sacan una media. Por supuesto que al final todo depende de la aprobación de las autoridades regulatorias y en la mayoría de los casos les dan el visto bueno.